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當前位置：上海撫生實業有限公司>>公司動態>>患者特異性iPS細胞ALS藥物篩選現曙光
研究者從攜帶TDP-43蛋白突變的家族性ALS患者的運動神經元細胞，成功誘導出多能干細胞（iPS細胞）。ALS患者特異性IPSC衍生出的運動神經元，可形成類似ALS患者死后組織中出現的細胞內的聚集，并展示出ALS斑馬魚模型中觀察到短突起。
ALS的運動神經元特征是，突變TDP-43蛋白的增加，這些突變蛋白以去垢劑不溶性的形式綁定到剪接因子SNRPB2上。表達陣列分析發現，RNA代謝相關基因表達的小幅度增加，以及在細胞骨架蛋白編碼基因的表達降低。研究者同時檢查了4個化合物，并發現稱為漆樹酸（anacardic acid）的組蛋白乙酰轉移酶抑制劑，可挽救ALS運動神經元異常表型。
這些結果表明，從ALS患者衍生的iPS細胞生成運動神經元，可為闡明ALS疾病的發病機制和篩選候選藥物提供有用的工具。
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